För första gången i världen: Läkare i USA har framgångsrikt botat en spädbarn med hjälp av individuell genredigering
En grupp läkare och forskare har gjort ett genombrott i behandlingen av en sällsynt genetisk sjukdom genom att tillämpa den första personliga genredigeringsbehandlingen. Resultaten av behandlingen publicerades i den auktoritativa medicinska tidskriften The New England Journal of Medicine.
Här är vad vi vet
Patienten var ett spädbarn vid namn KJ, som föddes med CPS1-brist, en sällsynt genetisk sjukdom med en uppskattad dödlighetsgrad på 50 % under den första veckan av livet. Överlevnad med denna patologi åtföljs ofta av svår hjärnskada, utvecklingsförseningar och till och med behov av en levertransplantation.
Läkare har använt en unik terapi baserad på CRISPR-teknologi, som gör det möjligt för dem att redigera DNA direkt i patientens kropp. Denna framgång blev möjlig genom många års forskning och upptäckter, inklusive avkodning av människans genom och upptäckten av CRISPR.
Personlig genredigering öppnar nya horisonter i behandlingen av andra ärftliga sjukdomar, såsom sicklecellanemi, cystisk fibros, Huntingtons sjukdom och muskeldystrofi. Vissa CRISPR-baserade läkemedel har redan fått FDA godkännande för behandling av sicklecellssjukdom, men forskning inom detta område är pågående.
Detta kan vara början på en ny era inom medicinen, där behandlingar kommer att skräddarsys individuellt för varje patient baserat på deras unika genetiska kod.
Källa: The New York Times
